Terapi penyuntingan gen baharu boleh membaiki kulit manusia

Para saintis dari University of British Columbia di Kanada dan Institut Penyelidikan Kesihatan Berlin di Jerman telah bekerjasama untuk membangunkan terapi penyuntingan gen baharu yang boleh digunakan terus untuk membaiki kulit manusia - menggunakan teknologi CRISPR yang digabungkan dengan "kenderaan pengangkutan" zarah nano untuk membetulkan mutasi gen patogenik dengan tepat. Pencapaian ini dijangka membuka laluan rawatan baharu untuk pelbagai penyakit kulit genetik, daripada penyakit jarang sehinggalah keadaan biasa seperti ekzema. Penyelidikan yang berkaitan telah diterbitkan dalam terbitan terbaru jurnal Cell Stem Cell.

Terapi ini bertujuan untuk ichthyosis warisan resesif autosomal (ARCI). Ini adalah penyakit kulit keturunan yang jarang berlaku yang muncul semasa lahir, dengan kadar kejadian kira-kira satu dalam 100000. Kulit pesakit sangat kering dan bersisik, disertai dengan keradangan kronik dan risiko jangkitan yang tinggi. Pada masa ini, tiada penawar dan pesakit bergantung kepada rawatan simptomatik seumur hidup.

Penyelidikan telah menunjukkan bahawa kaedah baharu itu berjaya membaiki kecacatan genetik yang paling biasa yang menyebabkan ARCI dalam model yang dibina daripada kulit manusia sebenar, dan memulihkan sehingga 30% fungsi kulit normal. Kajian terdahulu telah menunjukkan bahawa tahap ini adalah mencukupi untuk mencapai peningkatan klinikal yang ketara. Lebih penting lagi, ia menangani secara langsung punca penyakit, dan satu rawatan mungkin membawa-kesan terapeutik yang berpanjangan.

CRISPR dan teknologi penyuntingan gen lain membawa harapan baru kepada banyak penyakit yang pernah dianggap 'tidak dapat diselesaikan'. Walaupun perkembangan pesat, penggunaannya pada kulit telah lama menghadapi cabaran: sebagai penghalang pertama badan, kulit secara semula jadi menyekat bahan asing, menjadikannya sukar untuk ubat biologi yang lebih besar untuk menembusi.

Untuk tujuan ini, pasukan secara inovatif menggunakan nanopartikel lipid sebagai "kenderaan pengangkutan" untuk membawa alat penyuntingan gen ke dalam sel. Mereka mula-mula menggunakan laser yang diluluskan secara klinikal untuk mencipta liang bersaiz mikrometer yang tidak menyakitkan pada permukaan kulit, membantu zarah nano dengan lancar melintasi halangan dan mencapai sel stem kulit dalam. Setelah berada di tempatnya, editor gen membetulkan DNA yang salah dengan tepat dan membangkitkan keupayaan pembaikan diri kulit.

Pasukan itu menyatakan bahawa teknologi platform ini mempunyai kebolehgunaan yang luas dan boleh menyesuaikan diri dengan cepat kepada penyakit kulit genetik yang lain.